已投企业动态 | 赜灵生物核心产品获FDA孤儿药资格认定，全球竞争力再获强认证
近日，四川省科创投资集团已投企业——成都赜灵生物医药科技有限公司（简称“赜灵生物”）迎来重要里程碑。其自主研发的核心产品马来酸氟诺替尼（Flonoltinib Maleate, FM） 用于治疗骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）的适应症，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。此次认定，不仅体现了监管机构对该适应症显著未满足临床需求的认可，也从监管层面体现了对FM在该领域潜在临床与商业价值的积极评价，将进一步支持公司持续推进FM的全球开发进程，有助于FM在后续临床发及商业化阶段享有包括市场独占期、监管沟通支持等一系列政策优势。
关于孤儿药资格
FDA孤儿药资格认定旨在鼓励针对美国患者人群少于20万人的罕见疾病开展新药研发，并配套提供相应激励政策。获得ODD的候选药物有望在研发、注册及商业化等环节获得美国相关政策支持，包括但不限于：符合条件的临床试验费用税收抵免、上市申请费用豁免，以及在获批相应适应症后可享有长达7年的市场独占期等。
关于马来酸氟诺替尼 (FM)
FM是FM是赜灵生物自主研发的同时靶向JAK2假激酶结合域JH2及激酶结合域JH1的全新一代高选择性JAK2抑制剂，并通过对FLT3和CDK6的协同抑制，在维持脾脏缩小与症状改善的同时，改善骨髓组织的纤维化，为全新机制的JAK2/CDK6/FLT3三靶点抑制剂。目前，FM与芦可替尼头对头一线治疗中/高危骨髓纤维化的III期临床、二线治疗中/高危骨髓纤维化的II期临床，以及治疗真性红细胞增多症 (polycythemia vera, PV) 的II期临床已经启动。
关于骨髓纤维化
骨髓纤维化是一种进展性强、长期用药需求明确、临床未满足需求显著的血液系统肿瘤。JAK2抑制剂作为中/高危MF的一线标准治疗方案，对应美国市场潜力高达数十亿美元，全球市场潜力则高达近百亿美元。
关于赜灵生物
赜灵生物成立于2019年，是一家以结构生物学与人工智能双引擎驱动的创新药物研发公司。公司聚焦肿瘤、自身免疫性疾病等重大治疗领域，构建了覆盖靶点发现、分子设计、临床前及临床研究的全链条研发平台。目前，公司自主研发管线拥有7款具有全球权益的创新药物，其中核心产品之一即为本次获得认定的JAK2/FLT3/CDK6三靶点抑制剂FM，其在骨髓纤维化治疗中展现出突破性疗效潜力。
四川省科创投资集团旗下院士基金于2021年投资赜灵生物，持续支持其新药研发，推动核心产品国内外关键性临床研究的开展。未来，四川省科创投资集团将继续赋能赜灵生物等企业，巩固其创新优势，加速推进企业全球商业化进程。